[엠디데일리] 식약처(처장 김강립)는 ‘리소캅타젠 마라류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘자누브루티닙’은 대상질환을 추가 지정해 공고했다.
[용어해설]희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.
희귀의약품 지정 공고 주요내용['2.1.4]
분류 | | 성분명(제형) | 대상 질환 |
신규 | | 리소캅타젠 마라류셀(주사제) | 미만성 대B-세포 림프종원발성 종격동 대B-세포 림프종소포성 림프종 등급 Ⅲb |
| 페드라티닙(경구제) | 골수섬유화증 | |
변경 | | 자누브루티닙(주사제) | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증* (기존) 외투세포림프종 → (추가) 외투세포림프종, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 |
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.