[1L]한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)은 최근 혈우병B 치료제 베네픽스의 국내 출시 10주년을 기념해 ‘Xperience’ 심포지엄(좌장: 한국혈우재단 최용묵 상임이사? 한국혈우재단 황태주 이사장 대한소아과학회 이건수 회장)을 개최, 국내외 혈우병 전문가와 함께 지난 10년간의 혈우병 치료경험을 나누고 혈우병 치료의 미래에 대해 논의했다고 밝혔다.
심포지엄에서 지난 10년간 한국 혈우병의 치료 상황에 대해 발표한 한국혈우재단 서울의원 유기영 원장은 혈우병 환자 치료의 당면과제로 ▶환자별 맞춤화된 유지요법 방안 모색 ▶출혈 유형별로 충분한 치료제 용량 투여를 꼽았다.
또, 이 자리에서 세계의 혈우병 치료 트랜드를 소개한 스웨덴 룬드대학교 말뫼 혈전증 지혈 연구센터 에릭 번탑(Erik Berntorp) 교수는 ‘<치료제가 있는 한, 유지요법이 모든 혈우병 치료의 목표가 돼야 한다>는 표현을 사용할 정도로 혈우병 치료의 패러다임이 보충요법에서 유지요법으로 바뀌고 있다’는 최신지견을 밝혔다. 이어, 혈우병A 치료를 위한 유전자재조합 8인자 제제로 진타(Xyntha)를 소개했다.
에릭 번탑 교수는 세계보건기구(World Health Organization, WHO), 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia, WFH), 스웨덴 국립보건복지국의 혈우병 치료 자문위원이자 혈우병 교과서(Textbook of Hemophilia) 공동 저자이기도 한 혈우병 분야의 세계적 권위자다.

혈우병 치료 당면과제, ‘환자별 맞춤 유지요법 시행’과 ‘충분한 용량 투여’
‘2011 한국혈우재단 연례보고서’에 따르면 2011년 기준, 국내 혈우병A 환자는 1,553명, 혈우병 B 환자는 355명 이다. 혈우병은 부족한 응고인자를 보충해 치료하는데, 혈우병A에는 8인자제제가, 혈우병B에는 9인자 제제가 사용된다. 치료형태는 출혈이 있을 때마다 투여하는 보충요법(on-demand)과 평소에 출혈이 발생하지 않더라도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여, 출혈을 예방하는 유지요법(prophylaxis)이 있다 . 8인자 제제의 종류는 매우 다양하며, 9인자 제제로는 세계 30개국 이상에서 다양한 임상경험을 보유한  유전자재조합 제제 베네픽스가 대표적으로 쓰이고 있다.
예전에 비해 치료제가 발전하고, 응고인자 공급이 비교적 수월해지면서 혈우병 환자들의 대량 출혈 위험이 줄고 환자의 평균수명이 길어졌지만, 아직도 관절병증 같은 만성적인 합병증은 문제가 되고 있다1. 세계보건기구와 세계혈우연맹은 혈우병 환자의 출혈 및 출혈로 인한 만성적인 관절병증을 예방하기 위한 최선의 치료방법으로 ‘유지요법’을 권고한다1. 구체적으로는 만 2세 전 출생 후 최소한 두 번째 관철 출혈 혹은 중증 출혈 발생 전부터 유지요법을 시행할 것을 권장하며 , 유지요법을 빨리 시행할수록 혈우병성 관절병증의 발생빈도가 낮아져 비교적 정상적인 활동과 생활이 가능하고, 어린 환자의 학교 출석률 및 사회활동의 참여기회도 증가시킬 수 있다. 유지요법을 시행하는 환자와 그 가족의 삶의 질이 보충요법으로 치료하는 환자와 가족보다 높다는 보고도 있다.  
한국혈우재단 서울의원 유기영 원장은 이런 상황을 설명하며, 국내 혈우병 환자를 위해서는 ▶’어떻게 환자별로 맞춤화된 유지요법을 실시할 것인지’ ▶’현재 우리나라가 취하고 있는 혈우병 치료제 용량이 출혈 유형별로 충분한지’ 그 답을 구해야 할 때라고 말했다.
실제로 국내 혈우병 환자들의 유지요법 시행은 충분치 않다. 2009년 한국혈우재단 조사에 따르면, 10세 이하 연령의 혈우병B 환자들의 유지요법 시행률은 0세~5세에는 46%, 6세~10세에는 54%, 11세~15에는 35%, 16세~20세는 31%, 21세~25세는 26%로 청소년기와 성인기를 거치면서 점점 낮아졌다.  연령이 높아짐에 따라 유지요법 시행률이 감소하는 이유는 환자의 생활이 변하면서 발생하는 투약 습관의 변화 및 환자의 투약을 지원하는 사회 제도의 불충분함 등에서 원인을 찾아볼 수 있다. 출혈 발생을 막아주고, 일상 생활의 영위가 가능하도록 하는 것을 목적으로 하는 성인기의 2차 유지요법  시행에 대한 논의가 필요하다고 강조했다.
유기영 원장은 “유지요법의 지속적인 시행을 위해서는 환자와 환자 부모, 의료진의 관계를 견고하게 해야 한다. 무엇보다 의료진이 환자를 지속적으로 살피고, 환자와 부모에게 유지요법 시행의 중요성을 교육해야 한다”고 강조하며 “특히 9인자제제의 경우, 보험기준이 15세 이상 연령에서는 월 7회 투여로 제한되어 유지요법을 하기에는 충분치 않다. 또, 2004년부터 유지요법을 시행한 어린 환자들이 15세 이상의 나이로 접어들고 있어, 현재 보험 내에서 유지요법을 소화할 수 있는 방법의 모색과 정책적 지원에 대한 논의가 필요한 시점”이라고 덧붙였다.
유기영 원장에 이어 혈우병 치료의 국제 현황에 대해 발표한 에릭 번탑 교수 역시 “<치료제가 있는 한, 유지요법이 모든 혈우병 치료의 목표가 돼야 한다>는 표현을 사용할 정도로 세계적으로 혈우병 치료 패러다임이 보충요법에서 유지요법으로 바뀌고 있으며, 혈우병 환자의 건강과 삶의 질 개선을 위해 전 연령대에 걸쳐 꾸준히 유지요법을 시행할 수 있도록 하는 것이 중요하다”고 말했다.

혁신적인 제조공정으로 탄생한 유전자재조합 8인자 제제 ‘진타’ 출시 예정, 혈우병A 치료의 새로운 시대 기대
번탑 교수는 혈우병 치료의 국제 현황을 소개하면서 혈우병A 치료제에 대해 발표했다. 그에 따르면 1980년대 8인자 응고제제의 발전이 활발히 이뤄지기 시작해 이후 HIV, C형 간염, 광우병 등 바이러스 감염 위험을 최소화한 유전자재조합 제제가 출시됐다. 8인자 유전자재조합 제제의 발전 역사를 볼때, 1세대에서 3세대에 이르기까지 세포 배양 단계 및 정제 과정에서 점차적으로 바이러스 위험 가능성을 차단하려는 여러 기술들이 점차 진보해왔다. 진타는 3세대 제제 보다 더 진화한 정제기술을 도입한 유전자재조합 8인자 제제다. 진타’는 전 제조과정에서 알부민을 배제했으며 3세대 제제가 정제과정에서 쥐 단일클론항체를 사용하는 것과는 달리 동물 유래 물질을 배제한 합성 리간드(Synthetic ligand)를 사용해 바이러스 감염의 가능성을 낮추고자 하였다. 또, 나노 여과 단계를 포함해 두 번에 걸친 정교한 정제기술을 더해 기존 3세대 제제에서 차단 할 수 없었던 비지질막 바이러스를 효과적으로 걸러내는 과정을 더하였다 . 진타는 2013년 초에 한국에 출시될 예정이다.
번탑 교수는 “기존 치료제에서 더욱 정제기술이 진화된 진타는 임상적으로 혈우병A 환자들의 출혈빈도도 효과적으로 낮추었다”며 “진타의 항체발생률 또한 다른 약제들과 비슷한 정도”라고 말했다.
한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 총괄 오동욱 전무는 “베네픽스 출시 이후 지난 10년간 우리나라 혈우병B 환우들과 함께한 한국화이자제약은 이제 혈우병A 유전자재조합 제제인 ‘진타’의 국내 출시를 앞두고 있다. 한국화이자제약은 앞으로도 혈우병 환우들이 최적의 치료를 받는데 기여할 수 있도록 더욱 노력할 것이다"라고 말했다.