한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 망막 주변부에 발생하는 망막분지정맥폐쇄(BRVO)와 망막 중심부에 발생하는 망막중심정맥폐쇄(CRVO)로 인한 황반부종에서 바비스모(성분명 파리시맙)를 평가하는 두 건의 글로벌 임상 3상 연구인 BALATON 및 COMINO의 새로운 72주 데이터가 최근 발표됐다고 지난 7일 밝혔다.

기존의 망막정맥폐쇄(RVO) 치료제가 일반적으로 1-2달 간격으로 투여되는 반면, 이번 데이터에서는 바비스모로 치료받는 환자의 경우, BALATON 연구에서는 약 60%, COMINO 연구에서는 최대 48%가 치료 간격을 3-4개월로 늘린 것으로 나타났다. 또한, 해당 연구에서 환자들은 연구 초반 24주 내에 달성했던 시력 개선 및 망막액 소실 효과를 1년 이상 유지한 것으로 나타났다. 망막액 과다로 인한 부종은 시각의 왜곡 및 흐릿함과 관련이 있기 때문에, 망막액 소실은 중요한 임상 지표로 간주된다. 두 건의 연구에서 바비스모는 내약성이 양호했으며 기존 연구와 일관된 안전성 프로파일을 나타냈다.

로슈 최고의학책임자(CMO) 겸 글로벌 제품개발 총괄인 레비 개러웨이(Levi Gerraway) 박사는 “망막분지정맥폐쇄와 망막중심정맥폐쇄 모두를 대상으로 한 글로벌 임상 3상 연구에서 1년 이상 시력 및 부종 개선 효과가 유지된 것은 이번이 처음”이라며 “이번 장기 추적 결과는 시력 소실까지 일으킬 수 있는 망막 질환을 가진 환자들에게 바비스모가 효과적인 치료 옵션임을 뒷받침해주는 탄탄한 임상 및 리얼월드 데이터를 기반으로 하고 있다”고 밝혔다.

해당 결과는 바스콤 팔머 안연구소(Bascom Palmer Eye Institute)가 2024년 2월 3일 미 플로리다에서 개최하는 황반변성 관련 학술대회(Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2024) 에서 화상으로 발표됐다.

프랑스 파리 시테 대학교(Cité University) 안과 학과장 겸 유럽망막학회(EURETINA) 대표로 이번 행사에서 해당 연구 결과를 발표한 라민 타다요니(Ramin Tadayoni) 박사는 “최대 72주까지 시력 개선 및 망막액 소실 효과가 유지된다는 점은 바비스모가 효과적인 망막정맥폐쇄 치료제임을 거듭 확인시켜주는 것”이라며 “망막정맥폐쇄 환자들이 더 나은 치료를 받기 위해서는 더 많은 치료 옵션이 필요하며, 이번 연구 결과는 바비스모가 내원 횟수는 줄이면서 치료 성과는 개선시킬 수 있는 잠재력이 있음을 보여주고 있다”고 밝혔다.

두 건의 연구 모두 연구 시작 시 베이스라인 대비 최대교정시력(best-corrected visual acuity, BCVA) 점수(안경 등을 통해 교정 시 시력검사표의 글자를 읽을 수 있는 최대 원거리 시력)의 평균 변화를 평가하고, 황반중심두께(CST)를 측정해 망막액으로 인한 망막부종의 정도를 수치로 기록했다. 전반적으로, 연구 결과에서는 연구 초기 24주에 나타난 시력 개선 및 망막액 소실 효과가 길게는 72주 동안 유지되는 것으로 나타났다.

바비스모는 안과질환에서 승인받은 최초의 이중특이항체(bispecific antibody) 치료제로, 안지오포이에틴-2(Ang-2)와 혈관내피성장인자-A(VEGF-A)에 동시에 작용해 혈관 안정성을 회복시킴으로써 일부 망막질환에 있어 실명을 야기할 수 있는 두 가지 질환 발병 경로를 표적 및 억제하도록 개발되었다.

현재까지 바비스모는 전 세계 90개국 이상에서 습성 연령관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 허가를 받아, 25개 이상의 국가에서 급여 적용을 받고 있으며 약 250만 도즈 이상 공급됐다(2024.02 기준).

바비스모는 망막정맥폐쇄 치료제로 2023년 10월 미 식품의약국의 승인을 받았으며,6 유럽 의약품청을 비롯한 다양한 국가의 보건당국에 BALATON 및 COMINO 연구의 최장 72주 결과를 제출한 상태이다.

◆망막정맥폐쇄(retinal vein occlusion, RVO) 소개망막정맥폐쇄는 망막혈관질환으로 인한 실명의 주 원인 중 2위를 차지하고 있는 질환으로, 심각하고 갑작스러운 실명으로 이어질 수 있으며, 전 세계적으로 환자 수는 2,800만 명으로 대부분 60세 이상이다.11,12 망막정맥폐쇄의 경우, 안지오포이에틴-2(Ang-2) 수치가 높아서, 혈관내피성장인자-A(VEGF-A)와 더불어 Ang-2의 발현이 높은 경우 질환의 진행을 촉진하는 것으로 여겨진다.13,14 망막정맥폐쇄는 대체로 갑작스러운 무통증의 실명으로 귀결되는데, 혈관이 막히면서 망막의 정상적인 혈류가 제한되어 출혈, 안내액 유출, 그리고 황반부종으로 불리는 망막부종이 나타나게 된다.12,15,16 현재, 망막정맥폐쇄로 인한 황반부종은 항-VEGF 치료제를 유리체내 반복 주입하는 방식으로 치료가 이루어지고 있다.15 망막정맥폐쇄의 종류는 크게 두 가지로, 망막중심부혈관 주변에 있는 4개의 분지혈관 중 하나가 막히는 망막분지정맥폐쇄는 전 세계적으로 환자 수가 2,300만 명이며, 망막중심부혈관이 막히는 망막중심정맥폐쇄는 환자 수가 전 세계적으로 400만 명이다.